Hastalar mecbur olduğu için şirketler sömürüyor

Spinal musküler atrofi (SMA) hastalığı dünyada 10 binde 1, ülkede 6 binde 1 görülen bir hastalık. Türkiye’de 3 bine yakın SMA’lı hasta olduğu tahmin ediliyor. Ülkede devletin belli kriterlere bağlı tutarak karşıladığı Spinraza adlı ilaç ile uygulanan tedavi, bir hayat boyu sürmesi gerektiği için aileler çocuklarının Zolgensma adlı ilaç ile tek seferde alacakları gen tedavisini tercih edebiliyor.

ABD ve Avrupa’da uygulanan ve 2 milyon doları bulan bu tedavinin masraflarını karşılayabilmek için aileler bağış kampanyaları düzenliyor. Bakan Fahrettin Koca, Zolgensma için yaptığı açıklamada, “Tedavi üstünlüğüne dair kanıt bulunmamakta” dese de Amerikan Nöroloji Akademisi’ne göre bu ilaç doğru zamanda uygulandığında yüzde 95’e varan başarı sağlıyor. Uygulanabilmesi için çocuğun 2 yaşından küçük olması gereken Zolgensma’ya ulaşmak için gerçek anlamda zamanla yarışılıyor. Üstelik yetkililerin yaptığı açıklamalar ise hastalıkla mücadele eden bebeklerin vakit kaybetmesine neden oluyor.

Euronews’in derlemesine göre ilacın pahalı olmasının sebebi hastaların ilaca mecbur olması. Buna ek olarak ilacın tek seferlik olması fiyatın pahalı olmasına neden olarak gösteriliyor.

İLAÇ BAĞIŞLARLA ÜRETİLMİŞTİ

Damardan enjekte edilerek 1 saat içerisinde kolayca uygulanan Zolgensma, ABD ve Fransa’da bulunan, kâr amacı gütmeyen ve bağışla finanse edilen laboratuvarlarda üretildi. Novartis firmasının eline geçerek dünyanın en pahalı ilacı haline gelmesinin altında çarpıcı bir hikâye yatıyor: 2009 yılında New York’ta SMA tip 1 hastalığı ile doğan Sophia Gaynor isimli bebeğin ailesi çocuklarının kurtarabilecek araştırmaların Ohio’daki Nationswide Çocuk Hastanesi’nde SMA uzmanı hekim Brian Kasper tarafından yürütüldüğünü öğrendi. Kasper’in çocuk hastanesindeki araştırmasını finanse etmek isteyen aile ‘Gaynors’ adıyla bir vakıf kurdu ve iki yıl içinde 2,3 milyon dolar para toplandı. Yeni ilaca yönelik laboratuvar çalışmaları o kadar umut vericiydi ki, ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Eylül 2013’te dokuz aylık bebeklerle ilgili ilk çalışmayı onayladı.

Ancak bundan sadece bir ay sonra hastane, gelecekte adı Zolgensma olacak olan bu ilacın haklarını finansal yatırımcılar tarafından kurulan AveXis adlı bir şirkete devretti. AveXis, başka lisans anlaşmalarıyla da Zolgensma’nın geliştirilmesi ve pazarlanması için ihtiyaç duyduğu patentlere erişim sağladı.

Toplamda ilacı geliştirmek için AveXis’in ne kadar harcadığı bilinmiyor ancak yıllık raporlarına göre, AveXis’in alışından Novartis’e satışına kadar toplam 580 milyon dolarlık kurumsal harcama yaptığı görülüyor. Bu giderleri finanse etmek için AveXis yatırımcılar, gemiye daha fazla finansal yatırımcı getirdi. Sonunda tanınmış şirketler de dahil olmak üzere bir düzineden fazla şirket bu ilaca yatırımcı oldu. Nisan 2018’de bu finansal yatırımcılar, Zolgensma da dahil olmak üzere tüm AveXis’i 8,7 milyar dolara İsviçreli ilaç devi Novartis’e sattı. Kurucu yatırımcılar, AveXis’e yatırdıkları sermayeyi beş yıl içinde fazlasıyla katlamış oldular.

Tarama testi çok önemli

Milli Piyango yılbaşı çekilişinde satılmayan ve Türkiye Varlık Fonu’na aktarılan üç biletin ikramiye tutarı olan 75 milyon TL’nin SMA hastası çocuklar için kullanılmasıyla ilgili başlatılan kampanyayı hedef alan Sağlık Bakanı Fahrettin Koca’ya yönelik tepkiler sürüyor. CHP Kütahya Milletvekili Ali Fazıl Kasap, çocukları SMA hastası olan ailelerin taleplerinin ilaçlara kritersiz ulaşmak olduğunu ve gen tedavisinin ülkeye gelmesi olduğunu söyledi: “Faz 3 Çalışması bitmiş ve dünyaca kabul gören FDA veya Avrupa Birliği onaylı ilaçlara ruhsat verilmeli. ‘Ülkemizde yoksul insanımız yok’ diyen Aile, Çalışma ve Sosyal politikalar Bakanı Zehra Zümrüt Selçuk da bu ilaçları ve gen tedavisini geri ödeme kapsamına almalı. Sağlık Bakanının 2 sene önce başlatacağız dediği SMA tarama testleri bir an önce hayata geçirilmeli. Yeni doğan çocuklara yapılacak SMA tarama testi ve erken tanı çok ama çok önemli. Çocukları hasta olan ailelere sosyo-ekonomik ve psikolojik destek sağlanmalı. Bu çocuklardan SMA-1 kapsamında olan ve hayata tutunmaya çalışan birkaç yüz hastamız için 200 milyon dolar Türkiye Cumhuriyeti Devleti için bütçe kapsamında çok küçük bir bedeldir. Gerekirse örtülü ödenekten dahi ödenebilir.”

YURTDIŞINDAKİ TEDAVİLER BAŞARIYLA SÜRÜYOR

Öte yandan SGK’nin ailelere verdiği bütçenin yetersiz kaldığınısöyleyen Antalya SMA ve Genetik Hastalıklar Mücadele Derneği (SMAGENDER) Başkanı Kamile Kurt, 14 çocuğun yurtdışında devam eden tedavilerinden iyi sonuçlar alındığını vurguladı: “Çocukların ihtiyaçları kampanyalarla karşılanıyor. Yük ailenin üzerinde. Birçok bebeğin Spinraza adlı ilacı kesiliyor, tedavisi yardım kalıyor. Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) da yurt dışı ilaç listesine Zolgensma’yı eklemiş durumda, sadece SGK karşılamıyor. Birçok ülke Zolgensma’yı ödeme kapsamına almış durumda. Eğer ülke bu ilacı getirirse 0-2 yaşındaki çocuklar büyük bir gelişme kaydedecek. Yüzde 90 bir gelişme gösterecek bir ilaç bu. Yani hastalığı yok etmeye yakın demektir.”