SMA aileleri çaresiz: 'İzin vermezlerse sokağa çıkıp kendimi yakacağım'

Türkiye yeni yıla Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastası çocuklar için yurtdışında uygulanan ve son dönemde bağış kampanyalarıyla sıkça gündeme gelen Zolgensma ilacına ilişkin tartışmalarla girdi.

Sosyal medya üzerinden başlatılan 'Milli Piyango'dan Varlık Fonu'na aktarılan 75 milyon TL SMA hastası çocuklar için kullanılsın' kampanyası ülke gündemine girerek destek bulurken, Sağlık Bakanı Fahrettin Koca söz konusu kampanyanın arkasında ilaç şirketleri olduğunu öne sürerek, "Gen tedavisinin etkinliğine dair bilimsel platformlarda yayınlanan kanıtlar henüz yeterli düzeyde değildir. İlaç şirketlerinin baskısı ile çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasına izin vermeyeceğiz" açıklaması yaptı. Bakan Koca, kampanyayla Türkiye’nin aciz gösterilmeye çalışıldığını da savunarak, "SMA'lı evlatlarımız üzerinden yürütülen kirli kampanyaya iyi niyetli kimsenin alet olmaması gerekir" dedi.

SMA TEDAVİSİNDE KULLANILAN 3 İLAÇ: SADECE BİRİ TÜRKİYEDE UYGULANIYOR

Türkiye’de yaklaşık 3 bin çocuğu ölümle tehdit eden Spinal Müsküler Atrofi (SMA), nadir görülen ve en sık bebek ölümlerine neden olan kas hastalıklarının başında geliyor. Yakın zamana kadar dünyada tedavisi bulunmayan hastalığa ilişkin son yıllarda geliştirilen ilaçlar SMA hastaları ve aileler için umut oldu.

SMA'nın tedavisi için şimdiye kadar geliştirilen ve onay alan üç ilaçtan biri Türkiye'de 'kriterlere' bağlı olarak kullanılan Spinraza ilacı. Bu ilaç SMN adlı protein üretimini artırmayı, böylece motor nöron ölümlerinin geciktirilmesini hedefliyor.

SMA tedavisi için kullanılan Spinraza'nın yanı sıra Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) onaylı 2 ilaç daha var. Bunlardan biri Türkiye’de de tartışmaları süren Zolgensma adlı ilaç ile uygulanan gen tedavisi. ABD'de bu gen tedavisi iki yaşına kadar olan çocuklarda, Avrupa'da ise 21 kilogramın altındaki çocuklarda uygulanıyor.

Bir diğer ilaç ise bu geçen yıl içerisinde piyasaya sürülen ve marka adı Evrysdi olan risdiplam adlı ilaç. SMA hastalığı için geliştirilen ilk ve tek ağızdan alınan ilaç olma özelliğini taşıyan Risdiplam, hastaların her gün alması gereken bir ilaç olarak biliniyor.

AİLELERİ ÇIKMAZA GİRDİKLERİNİ SÖYLÜYOR

Türkiye'de SGK kapsamında olan Spinraza adlı ilaç ile uygulanan tedavinin 'kesin çözüm' olmaması ve ilacın 'kriterlere' bağlanması nedeniyle aileler çocukları için Zolgensma adlı ilaç ile yapılan gen tedavisini tercih ediyor. Aileler, ABD ve Avrupa'da 2 milyon doları bulan tedavi masraflarıyla tarihte üretilmiş en pahalı ilaç olma özelliği taşıyan Zolgensma'ya ulaşmak için sosyal medya üzerinden yardım kampanyaları düzenliyor.

Çocuklarının iyileşmesi için bir umut olarak gördükleri ilaca ilişkin Bakan Koca tarafından yapılan açıklamalar, geçen günlerde Meclis‘ten geçen Birleşmiş Milletler Yasasıyla izinsiz yardım toplanmasının engellenmesi ve Türkiye’de uygulanan tedavinin ağır kriterleri nedeniyle SMA hastaları ve aileleri yaşadıkları çıkmazı anlatıyor.

'KOBAYLIK' İDDİASINDAKİ İLAÇ RUHSATLI'

Gazete Duvar'dan Müzeyyen Yüce'nin haberine göre; ABD'deki gen tedavisi için gerekli 2 milyon 100 bin Euro’yu 6 ay gibi bir sürede toplayarak 17 Aralık’ta Zolgensma ilacını alan bir buçuk yaşındaki Demir Ali Bayraktar’ın ailesi İbrahim Kubilay-Ezgi Bayraktar tartışmaların odağındaki ilaca ilişkin konuştu.

Bakan Koca'nın hakkında 'kobaylık' iddiasında bulunduğu ilacın deneysel olmadığını, aksine tüm aşamalarının tamamlandığını belirten anne Ezgi Bayraktar, “2019’da FDA (Amerika), 2020’de de EMA (Avrupa) onayını almış ve Ruhsatlı bir ilaçtır. Yüzde 95’te başarı sağlamıştır” dedi.

'GEN TEDAVİSİNDEN ÖNCE 10 DAKİKA OTURABİLEN OĞLUMUZ 1 SAATTEN FAZLA OTURMAYA BAŞLADI'

Demir Ali’nin ilacı aldığı 17 Aralık’tan bu güne kaydettiği gelişmeyi de anlatan anne Bayraktar, şunları söyledi: “Spinraza hastalığın seyrini yavaşlatan ve ölmememizi sağlayan bir ilaç iken Zolgensma eksik olan genin vücuda kopya bir virüs aracılığıyla verildiği bir terapidir. Yani kökten bir çözüm olup uzun vadede hayat boyu kullanılması gereken Spinraza’dan daha az maliyetlidir. 17 Aralık tarihi itibariyle biz Zolgensma’yı aldık. Bu kısa süreçte 7 doz Spinraza almasına rağmen 5-10 dakika desteksiz oturabilen ve geceleri aşırı terleyen oğlumuz 1 saatten fazla oturmaya başladığı gibi gece terlemeleri de çok çok azaldı. İlacı aldıktan sonra beklenen yan etkiler karaciğer enzimlerinin yükselmesi ve kalp enzimlerinin düşmesidir. Bu duruma karşı da oğlumuzun kilosuna göre ayarlanan steroid verilerek bu enzimler kontrol altına alınıyor. Demir Ali ilacı aldıktan 1 gün sonra AST ve ALT normalken 3 gün sonra nerdeyse 20-30 kat arttı. Bu durumda streoid miktarı artırıldı ve şu an için tüm değerler normale döndü.”

'İLACI ALAN AİLELERLE GÖRÜŞÜN'

Aile, Sağlık Bakanlığı’na seslenerek “Bu ilaçtan neredeyse 20’ye yakın bebeğimiz istisnasız şekilde olumlu gelişmeler gördü. İlgili bilim kurulunun, duymak istediklerini söyleyen kişi ve kurumlarla toplantılar yapmak yerine ilaca kavuşan ve olumlu gelişmeler gösteren bizlere ulaşmasını ve somut olarak bizden bilgi, belge almalarını da rica ederiz” dedi.

SMA HASTALARININ YARDIM KAMPANYALARI DA SEKTEYYE UĞRADI

Öte yandan geçen günlerde Meclis’ten geçen ‘Kitle İmha Silahlarının Yayılmasının Finansmanının Önlenmesine İlişkin’ yasa da internet ortamında düzenlenen yardım kampanyalarının önünü kesti. Bağış kampanyalarının valilik iznine bağlanmasıyla gen tedavisi için yardım kampanyası yürüten birçok aile kampanyaya ara vermek zorunda kaldı.

'İZİN VERMEZLERSE SOKAĞA ÇIKIP KENDİMİ YAKACAĞIM'

Yasayla birlikte zor durumda kalan ailelerden biri de Zeynep ve Oğuz Elmas çiftinin SMA Tip-1 hastası kızları 22 aylık Deniz. ABD’deki tedaviden yararlanabilmesi için 2 ayı kalan kızlarının yardım kampanyasının durduğunu, valiliğe başvurduklarını ifade eden anne Zeynep Elmas, Bakan Koca’nın açıklamalarını 'çok talihsiz' olarak değerlendirdi. “Sürekli yatan, solunum güçlüğü çeken, ölüme giden bir kızım var, zaman yok” diyen Elmas, yaşadıkları çaresizliği şu sözlerle anlattı:

“Kampanyanın henüz 3’te biri toplanmadı ve durdu. Sayın bakanımız neden giden çocuklardaki gelişime bakmıyor? İlacı alan çocuklarda gözle görülür bir gelişim var ve biz bunu izliyoruz. Türkiye’de uygulanan tedaviyle benim çocuğum en fazla 30–40 saniye desteksiz oturabiliyorken, ilacı alan çocuk kısa sürede bir saat kendi başına oturabiliyor. Bizim evlatlarımız ölüyor, kimsenin umurunda değiliz. Hem ilaç getirilmiyor hem bizim önümüz kesilmek isteniyor. O zaman bize valilik izni versinler, onların denetiminde kampanya düzenleyelim. Ya da getirsinler ilacımızı bizdeki bütün paraları alsınlar. Bu kadar çocuğu nasıl ölüme terk edebiliyorlar. Eğer valilik izni çıkmazsa alacağım elime bir bidon benzin çıkacağım sokağa yakacağım diyecek kadar çaresizim. Daha başka sesimi nasıl duyurabilirim, çocuğumu nasıl kurtarabilirim.”

'BİZ ÇOCUKLARIMIZIN CANININ PEŞİNDE KOŞAN AİLELERİZ'

Yardım kampanyası duran bir diğer SMA hastası çocuk da Bursa'da yaşayan 13 aylık Ali Osman Sarı. Oğlunun iyileşmesi için tek şanslarının gen tedavisi olduğunu belirterek, “Bizi engellemeyin” çağrısında bulunan Erhan (38) Sarı, “Kampanyanın henüz başındayız. Zaten çok yavaş ilerliyordu şimdi bir de bu yasayla valilik iznine bağlandı. Valiliğe başvurduk ama ne zaman geri dönecekleri belli değil. Bizim için bir dakika bile önemliyken şimdi “insafa” kalmak çok zor. Bakanın açıklamasına çok üzüldük. Biz çocuklarımızın canının peşinde koşan aileleriz” dedi.

BAKAN KOCA YOK DEDİ AMA ÇOK SAYIDA SMA HASTASI İLACINI ALAMIYOR

Diğer yandan Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, Türkiye’de uygulanan Spinraza ilacına ilişkin, “Ülkemizde tedavi almayan bir tane bile SMA hastası bulunmamaktadır” açıklaması yapsa da azımsanamayacak miktarda hasta ilaca ulaşamıyor.

Spinraza ilacı Sağlık Bakanlığı'nın Bilim Kurulu tarafından alınan kararla hastalara 'kriter' şartıyla uygulanıyor. Spinraza'nın ilk dozu haricinde sonraki aşamalarda nörolojik ve fizik tedavi testler uygulanıyor ve bu test sonuçlarına göre ilaca devam edilip edilmeyeceğine karar veriliyor. Özellikle SMA Tip–1 hastaları için ailelerin “ölüm kriterleri” olararak nitelendirdiği şartlar gereği çok sayıda SMA hastası bu ilaca ulaşamıyor.

'YA O MASADA KALACAK YA DA CAN PAZARINDAN ÇIKARAK İLACI ALACAK'

SMA Tip–1 hastası olan 6 yaşındaki Arife Yıldırım, kriterlere takılarak ilacını alamayan çocuklardan sadece biri. Anne Teslime Yıldırım, Türkiye'de Spinraza ile uygulanan tedavi sürecinin fiziksel ve psikolojik olarak çok yıpratıcı olduğunu söylüyor ve ekliyor:

“Türkiye’de uygulanan tedavi kapsamında istenilen kriterler özellikle tip 1 hastası çocukları ölüme götürüyor. Benim çocuğum cihaza bağlı ve çocuğumdan uzun süre cihazdan ayrılması isteniyor. Ya o masada kalacak ya da can pazarından çıkarak ilacı alacak. Arife 7. doza giderken cihazdan 10 saat ayrı kaldı, sonra dediler ki 24 saat içinde kaç saat ayrı kalacak. O çocuklar o cihazdan ayrılma süreçlerinde o yatakta neler yaşıyor, nasıl çabalıyor. Saat başı kan gazı alınıyor. Bir de çocuklar enfeksiyona açıklar o yüzden hastane ortamları riskli. Bu nasıl bir psikolojik ve fiziksel bir eziyet yaşamayan bilemez.”

'YAŞAM HAKKI KRİTERLERİN YERİNE GETİRİLMESİNE BAĞLI'

Demir Ali'nin annesi Ezgi Bayraktar ise, Türkiye'deki tedavide uygulanan kriterlerin ağırlığına dikkat çekti, “Yaşam hakkı kriterlerin yerine getirilmesine bağlı” dedi. İlaca ulaşmak için bir dizi prosedür ve kriter olduğunu ifade eden Bayraktar, aşamaları şöyle anlattı:

“Fizik tedavi testini geçip en az 1 puan ilerleme kaydettikten sonra 3 hekim imzalı raporun çıkmasını bekleyip akabinde raporun Türkiye İlaç ve Tıbbı Cihazlar Kurumu’na (TİTCK) da onaylatılması ve hastaneye yazdırılan reçetenin SGK İbni Sina merkezine gönderilmesi gerek. SGK İbni Sina merkezi de raporda bir harf hatası dahi olsa raporu geri gönderiyor. Maliyetin devletimiz için hiçbir önemi yoksa yaşamak için almak zorunda olduğumuz Spinraza’da neden kriterler var üstelik bu konunun çözülmesi ve ilacın sadece reçete edilerek alınmasının sağlanması da 5 dakikalık bir konudur.”